메드팩토 (FDA 희귀의약품 지정/백토서팁)

 

메드팩토  항암제 제조사/ 백토서팁/FDA에서 희귀의약품 ODD지정/면역항암학회 학술대회-SITC 2020

바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발 기업

 

1) 메드팩토 제조약품 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 지정

- 메드팩토에서 제조한 약, 미국 식품의약국으로부터 '항암 신약후보 물질- 백토서팁/ 화학 항암제- 파클리탁셀 (전이성 위선암 환자에 병용투여요법)'이 희귀의약품(ODD) 지정받음

병용 투여란? 항암제 치료 효과를  두 가지 이상의 약물을 함께 사용하는 것을 말한다.

- 메드팩토는 앞으로 희귀 의약품 지원으로 임상시험 보조금 지원, 세금 감면, 판매허가 심사비용 면제 등 혜택을 받게됨

- 품목허가 승인 시에는 7년간 미국 시장 독점가능

- 메드팩토가 임상 후기 1상 초기 결과에서 백토서팁과 파클리탁셀을 병용 시,무진행생존기간(PFS, 병이 진행되지 않는 기간) 중앙값 5.5개월 기록

ㄴ백토서팁 병용투여 효과 확인, 파클리탁셀 단독투여 / 단일클론항체의약품 ‘사이람자’ 병용 투여 시 PFS 중앙값 2.9개월, 4.4개월

- 현재 백토서팁과 파클리탁셀 병용투여에 대한 임상 전기 2상 순조롭게 진행중 - 백토서팁의 시장가치 증가 기대

 

2) 메드팩토는 면역항암학회 학술대회(SITC 2020/11월 미국에서 개최)에서 '백토서팁’에 대한 2건의 성과 발표예정

- 백토서팁, 바이오마커 VRGS(Vactosertib Response Gene Signature) 발굴에 관한 초기성과를 발표할 수 있는 대상에 선정

ㄴ 11월 13일에 구두로 발표할 예정 / 올해 SITC는 11월 10일부터 14일까지 온라인으로 개최된다.

- 이번 임상에서 메드팩토가 환자의 유전체 분석을 통해 VRG라는 바이오 마커를 발굴한 것.

- 환자 맞춤형 치료를 목표로 검증 진행중 (반응률 기준) : 임상이 정립될 시, 치료 효과가 높을것으로 예측되는 환자에게만 약물을 투여해 선별적인 치료가 가능해짐.

- 비소세포폐암 환자가 대상이 되는, 백토서팁-임핀지 병용임상2a상 중간결과도 발표됨

ㄴ현재 1b상 완료, 2a상 단계 / 치료 가능성 높은 환자들이 많은 PD-L1 발현 1% 이상을 대상으로 투여 실시 중 - 유의미한 임상 결과가 기대

- 지난해 'PD-L1 발현 25% 미만'인 환자를 대상으로 치료를 시도, 객관적 반응률(ORR) 16.7%를 기록

- '임핀지' 단독 투여 ORR 2.8%에 비해 아주 큰 수치

 

 

출처 메드팩토 공식홈페이지

 

3) 메드펙토의 백토서팁은?

암세포를 둘러싼 주변 환경(종양 미세환경)을 개선해주는 치료제

1) 면역세포의 암세포 사멸 활성촉진

• T세포와 NK세포들이 효능을 발휘할 수 있게 도와줌

• 조절 T세포의 활성 억제

• T세포 고갈 방지

2) 전이억제

상피간엽전환 (EMT), 세포이동, 전이 억제

3) 암줄기세포 생성 억제

TGF-β에 의한 암줄기세포의 생성을 억제

4) 혈관생성 억제

 

 

- 단독 사용보다는 병용치료에 효과적

•  TGF-β의 활동을 방해하고,  TGF-β가 다른 장기나 다른 신체부위로 옮아가는 것을 막아줌

• 암 줄기 세포 생성을 막고 섬유화 된 암세포를 부드럽게 만들어 치료제들이 직접 암세포를 공격할 수 있는 환경을 만드는 것

•  TGF-β는 발견된지 오래되었지만 단독요법 치료제 없음. 대부분 회사들은 치료제 연구 포기

 

• 다른 약물과 병용 투여 방식을 통한 임상시험을 하려면 비용이 어마어마함
• 임상을 위한 약물 구입에만 연간 수백억원 지출
• 메드펙토는 약물을 가진 회사로부터 무료지원을 받으며, 250억원 정도의 비용 절감

 

4)  TGF-β 억제제의 독성우려?

- TGF-β가 지나치게 억제되면 온몸에 염증이 생기기 때문에 우려가 있음

- 하지만 암세포에선 너무 많으면 좋지 않지만 정상 세포에선 순기능이 많다고 함

- 개발 경쟁자였던 일라이릴리(미국) - 독성 문제 때문에 임상포기 (간암 환자를 대상으로 실시한 가루니서팁 임상 1상에서 간 독성 문제)

-  메드팩토는 현재 120명을 대상으로 투약 / 부작용이 나온 환자는 아직 없음

- TGF-β의 일정한 양 유지를 위해 백토서팁을 5일 복용하고 2일 을 쉬는 방식의 투약법 마련

 

이미 파이프라인이 10개 정도에 달해 사업 전체를 이끌어가는 데엔 큰 문제가 없는것으로 보임